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什么是基因藥物

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  在日常生活中大家聽得最多就是基因藥物了,那么到底什么是基因藥物呢你知道嗎?下面是學(xué)習(xí)啦小編為你整理的什么是基因藥物的相關(guān)內(nèi)容,希望對(duì)你有用!

  基因藥物的定義

  基因藥物(Gene-based medicine)的出現(xiàn)與基因工程技術(shù)的發(fā)展息息相關(guān),基因工程技術(shù)是現(xiàn)代生物技術(shù)的主體。主要應(yīng)用于分子遺傳學(xué)、生物學(xué)、醫(yī)學(xué)、藥學(xué)等學(xué)科。它具有很高的選擇性,一種基因藥物并不是適用于所有的人種,不同人種的基因存在較多差別?;蛩幬镫S著基因工程技術(shù)的發(fā)展而發(fā)展,大致經(jīng)歷了3個(gè)階段:細(xì)菌基因工程、細(xì)胞基因工程、轉(zhuǎn)基因動(dòng)物和合成生物學(xué)。由于基因藥物的高效性,利用基因技術(shù)改造人體風(fēng)險(xiǎn)很大,所以體育協(xié)會(huì)將基因興奮劑列入禁止名單,嚴(yán)格禁止使用。

  基因藥物的發(fā)展

  基因藥物隨著基因工程技術(shù)的發(fā)展而發(fā)展,大致經(jīng)歷了3個(gè)階段:

  細(xì)菌基因工程

  它是通過原核細(xì)胞(常用大腸桿菌)來表達(dá)目的基因的,這個(gè)工程相當(dāng)復(fù)雜,成本和工藝上也有許多問題。

  細(xì)胞基因工程

  細(xì)胞基因工程也有不足之處,因?yàn)槿嘶虿溉閯?dòng)物細(xì)胞培養(yǎng)的條件相當(dāng)苛刻,成本太高,這樣就限制了細(xì)胞基因工程的發(fā)展。

  轉(zhuǎn)基因動(dòng)物

  即把人或哺乳動(dòng)物的某種基因?qū)氲讲溉閯?dòng)物的受精卵里,每個(gè)細(xì)胞里都帶有導(dǎo)入的基因,而且能穩(wěn)定地遺傳到下一代。這樣一種新的個(gè)體,稱為轉(zhuǎn)基因動(dòng)物。轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的問世,為利用新的基因工程手段獲得低成本高活性的基因藥物開辟了一條新的途徑。

  合成生物學(xué)

  通過計(jì)算機(jī)輔助設(shè)計(jì)優(yōu)化次生代謝反應(yīng)鏈,人工合成基因調(diào)控網(wǎng)絡(luò),從而實(shí)現(xiàn)在工程菌或酵母細(xì)胞內(nèi)表達(dá)外源藥用生物分子的代謝工程,尤其是天然藥物次生代謝藥物分子,比如,2003年美國(guó)貝克利大學(xué)成功在酵母細(xì)胞內(nèi)表達(dá)植物藥物分子青篙素等。

  基因藥物的風(fēng)險(xiǎn)

  基因組藥物的運(yùn)用,將在醫(yī)學(xué)上產(chǎn)生革命性的變化。藥物將針對(duì)具體的每一個(gè)人,治療效率變得更高,并且更省錢。”科學(xué)家這樣告訴我們理解DNA。但我們距離那一天還很遙遠(yuǎn)。

  《科學(xué)》雜志最近報(bào)道,科學(xué)家們樂觀估計(jì),要到2053年(DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn)100周年時(shí)),或者最樂觀的估計(jì)是在2020年,才可能有基因組藥物出現(xiàn)。

  科學(xué)家一致認(rèn)為,我們現(xiàn)在還沒到達(dá)利用基因信息直接生產(chǎn)響應(yīng)藥物的地步。換言之,我們還沒有跨入真正的基因時(shí)代。測(cè)試完成僅僅是開始“我們經(jīng)常會(huì)碰到人們提問,當(dāng)人類基因組序列測(cè)試完成的時(shí)候會(huì)怎樣?以前通常的回答是:這將極大地促進(jìn)藥物的開發(fā);預(yù)防性藥物的時(shí)代即將來臨;針對(duì)個(gè)人的療法將得到推廣;人類壽命將拉長(zhǎng)。而現(xiàn)在我們已經(jīng)知道,人類基因組序列測(cè)試的完成,其實(shí)僅僅是一個(gè)開始。”美國(guó)科學(xué)家新德里·波瑞納說。

  這種觀點(diǎn)得到了中國(guó)科學(xué)家的認(rèn)同。華大基因研究中心副主任、研究員談學(xué)海說:“基因組藥物的普遍應(yīng)用當(dāng)然是更為遙遠(yuǎn)的事。對(duì)人類整個(gè)基因組的認(rèn)識(shí)、分析基因和各種疾病之間的關(guān)系都是巨大的工程,而讓整個(gè)醫(yī)學(xué)界跟上‘基因醫(yī)學(xué)’的步伐更不是一朝一夕能夠辦到的事。”

  “當(dāng)人類和一些病原體基因工程部分完成的時(shí)候,有人認(rèn)為在20年后,人類醫(yī)藥將發(fā)生翻天覆地的變化;一些頑強(qiáng)的人類健康殺手將得到有效的控制。但當(dāng)我們慶祝DNA雙螺旋分子結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn)50周年的時(shí)候,我們清楚地認(rèn)識(shí)到,這樣的認(rèn)識(shí)很不成熟。”牛津大學(xué)分子藥學(xué)學(xué)院的戴維德教授說。

  如果我們?nèi)梭w生理學(xué)方面的知識(shí)沒有取得決定性的進(jìn)展,那DNA序列的測(cè)試將變得毫無意義。“我們必須了解,生病的時(shí)候,人體內(nèi)部發(fā)生了怎樣的變化,我們要怎樣去干預(yù)、治療以及預(yù)防。對(duì)于未來的藥物,我們需要扎實(shí)的知識(shí)和信息來分析基因和各種疾病之間的關(guān)系,至少對(duì)于一些常見病需要能夠弄清楚這些關(guān)系;此外,我們還需了解一些外在因素對(duì)疾病的影響。”

  科學(xué)家認(rèn)為,在未來,更多情況下障礙還是來自生物的多樣性,即不同的人種帶來的差異問題。

  大概在30年前,醫(yī)生開始使用一種強(qiáng)力殺死細(xì)胞的藥物來治療患白血病兒童。這種叫做6-巰基嘌呤(6MP)的藥物拯救了成千上萬的生命。然而,這種藥物會(huì)產(chǎn)生一定的副作用。早在20多年前就已經(jīng)研究發(fā)現(xiàn),它的毒素能夠滯留病人體內(nèi),并且會(huì)遺傳。這種藥物能夠迅速積累,然后滲入骨髓,進(jìn)而產(chǎn)生感染。

  不同的人種,這種酶缺陷的人所占比例是不一樣的。例如,在高加索人中,每300個(gè)人中就有一個(gè)這樣的人,這樣的人是不能接受6MP治療的,否則會(huì)帶來致命的危險(xiǎn)。

  這種困惑將是未來的基因組藥物普遍遇到的問題,基因藥物的風(fēng)險(xiǎn)是肯定的。


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