基因的科技論文范文2000字

基因的科技論文范文2000字

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　　基因的科技論文范文2000字篇一

　　[生物]困難與展望——基因治療現(xiàn)狀

　　基因治療從基因角度是用正常有功能的基因置換或增補(bǔ)缺陷基因的方法，從治療方面是將新的遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移至某個(gè)體的細(xì)胞內(nèi)使其獲得治療效果?；蛑委熥鳛橹委熂膊〉囊环N新手段，正愈來愈受到人們的重視和關(guān)注。自1989年Rosenberg首次將基因標(biāo)記導(dǎo)入黑色素瘤病以后，基因治療的 發(fā)展日新月異。

　　在基因治療領(lǐng)先的美國，到1995年經(jīng)美國食品和藥物 管理局(FDA)批準(zhǔn)進(jìn)入 臨床試驗(yàn)的基因治療方案有100余個(gè)，接受治療的病人數(shù)為79例。由于美國科學(xué)界一部分人的盲目樂觀和企業(yè)系統(tǒng)的參與，產(chǎn)生了盲目性和過熱現(xiàn)象。實(shí)際上，在一些重大關(guān)鍵技術(shù)問題未獲解決前，不能期待基因治療在旦夕之間會(huì)有重大突破。事實(shí)上100多個(gè)已批準(zhǔn)的方案中，有肯定療效者寥寥無幾。目前全世界只有四種病例是初見成效的：聯(lián)合免疫缺陷癥(ADA)，血友病B，家族性高膽固醇血癥和遺傳性肺氣腫。這與需要治療的幾千種病例相比簡直太少了。專家們提出，現(xiàn)在是基因治療回到基礎(chǔ)研究上來的時(shí)候了。

　　當(dāng)前的基因治療研究中的急需解決的問題是：

　　1. 提供更多可供利用的基因：目前有治療價(jià)值的基因太少?；蛑委熓菍?dǎo)入外源基因以達(dá)到治療目的的新型醫(yī)療方法。以惡性腫瘤為例，能抑制腫瘤生長的基因?yàn)閿?shù)不多;遺傳病中多基因疾病的基因尚不清楚，因此難以達(dá)到治療目的。

　　2. 設(shè)計(jì)定向整合的載體：目前導(dǎo)入基因的手段不理想?；蛑委煹幕?qū)胧侄我笫歉咝?dǎo)入，而且能定向地導(dǎo)入體內(nèi)某種細(xì)胞。已有手段均屬低效和無導(dǎo)向性。因此，即使導(dǎo)入的基因有治病效果，但由于不能有效地導(dǎo)入，效果也會(huì)大受影響。

　　3. 如何高效持續(xù)表達(dá)導(dǎo)入基因：導(dǎo)入基因現(xiàn)有的表達(dá)量還太低，如血友病B的基因治療，凝血因子9的表達(dá)量只有正常人的5%，若能達(dá)到10%，則治療效果會(huì)大大提高。

　　4. 導(dǎo)入的基因缺乏可控性：如要導(dǎo)入一個(gè)胰島素基因在體內(nèi)分泌胰島素目前是可以做到的，但是若導(dǎo)入的胰島素基因整天在分泌胰島素而不受機(jī)體內(nèi)血糖濃度和激素的調(diào)控，將會(huì)造成嚴(yán)重后果。因此，急需解決如何對(duì)導(dǎo)入基因的表達(dá)實(shí)現(xiàn)可控調(diào)節(jié)。

　　5. 靶細(xì)胞類型的選擇和細(xì)胞移植技術(shù)。

　　6. 獲得性疾病和遺傳性疾病的基因治療，都需要更有效的動(dòng)物模型。

　　7. 基因轉(zhuǎn)移中的副作用和抗體形成問題。

　　與此同時(shí)，基因治療在 醫(yī)學(xué) 實(shí)踐中進(jìn)展仍比較緩慢，究其原因不外乎：

　　1. 從基礎(chǔ)研究到臨床實(shí)踐需要分子生物學(xué)家和臨床醫(yī)生的很好結(jié)合，目前的臨床試驗(yàn)方案都還太復(fù)雜?；蛑委煹某晒?應(yīng)用還有待于基礎(chǔ)科學(xué)研究的加強(qiáng)。還有很多基礎(chǔ)科學(xué)家和醫(yī)生懷疑基因治療。因?yàn)榭茖W(xué)上出現(xiàn)的一些挫折往往影響了將基因治療轉(zhuǎn)入臨床應(yīng)用的熱情，為了吸引這批人，必需保證科學(xué)的解釋問題并不成為臨床評(píng)價(jià)的依據(jù)?？茖W(xué)的成就是事實(shí)和它的一致性，而不能靠中間調(diào)停的手段解決問題。

　　2. 長期安全性的問題還是存在，也限制了臨床應(yīng)用的發(fā)展，這需要 社會(huì)公眾的支持和合作。

　　3. 倫理道德方面的爭論也是影響因素之一。

　　4. 簡單的基因缺失一般通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)在細(xì)胞培養(yǎng)中便可糾正，但臨床應(yīng)用上卻是另一回事，反映出in vitro和in vivo, 基礎(chǔ)技術(shù)和臨床應(yīng)用間的差異性。

　　因此，目前的基因治療，只可能在少數(shù)單位進(jìn)行基礎(chǔ)研究，在嚴(yán)格控制的條件下，進(jìn)行少量的臨床試驗(yàn)。今年，美國國家衛(wèi)生研究院(NIH)組成了評(píng)估小組，對(duì)已實(shí)施方案進(jìn)行評(píng)估，目前尚在進(jìn)行中。預(yù)期這個(gè)評(píng)估的結(jié)果將對(duì)基因治療的研究產(chǎn)生影響。

　　雖然基因治療還存在如此諸多問題，但它的理論基礎(chǔ)和強(qiáng)大生命力是顯而易見的?；蛑委?，特別是原位修復(fù)基因治療，作為一種全新的治療方法，是追根溯源、革命到底的醫(yī)療手段。先天性代謝缺陷癥、腫瘤、AIDS等的治療使人們傷透了腦筋，主要原因就在于，其病因在基因水平，許多方法只能抵擋一陣。若從根本上來去除病因，基因治療應(yīng)是未來的理想手段。隨著人類基因組 計(jì)劃的實(shí)施和大批新基因的發(fā)現(xiàn)以及新技術(shù)的發(fā)展，預(yù)期在下世紀(jì)初的10--20年內(nèi)，基因治療將有重大突破，成為一種常規(guī)的治療手段。

　　主要參考文獻(xiàn)：

　　1. 陳詩書，人類基因治療研究的進(jìn)展，中國生化學(xué)會(huì)第五次基因結(jié)構(gòu)、克隆與調(diào)控學(xué)術(shù)討論會(huì)， 1993.11.22-25 , 廈門

　　2. 彭朝暉等，基因治療—基礎(chǔ)與臨床，科技出版社，1995

　　3. 顧健人，基因治療現(xiàn)狀，文匯報(bào)，96.4.23

　　4. Therexsys Ltd, Keele, UK. Current Opinion in Biotechnology, 1995, 6:709-13

　　5. Hanania-EG etal, Recent advances in the application of gene therapy to human disease, American Journal of Medicine, 1995 Nov; 99(5): 537-52

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